Terapia genică: ce este și cum funcționează

Uneori întreaga genă sau o parte a acesteia este defectă sau lipsește de la naștere, sau o genă se poate modifica în timpul vieții adulte. Oricare dintre aceste variante poate întrerupe modul în care sunt făcute proteinele și apar probleme de sănătate sau boli.

În terapia genică, oamenii de știință pot acționa în mai multe direcții:

• pot înlocui o genă care cauzează o problemă medicală;
• adaugă gene care să ajute organismul să lupte sau să trateze boala;
• să oprească genele care cauzează probleme.

Pentru a introduce noi gene direct în celule, oamenii de știință folosesc un vehicul numit "vector", care este proiectat genetic pentru a furniza gena.

Virusurile au capacitatea naturală de a livra material genetic în celule și, prin urmare, pot fi utilizați ca vectori. Înainte ca un virus să poată fi folosit pentru a transporta gene terapeutice în celule umane, acesta este modificat pentru a elimina capacitatea sa de a provoca o boală infecțioasă.

Terapia genică in vivo vs. terapia genică ex vivo

Terapia genetică poate fi utilizată pentru a modifica celulele în interiorul (in vivo) sau în exteriorul corpului (ex vivo).

Când se face în interiorul corpului, un medic va injecta vectorul care transportă gena direct în partea din corp care are celule defecte. Această abordare este necesară atunci când celulele vizate nu pot fi extrase cu ușurință din corp.

În terapia genică ex vivo, care este utilizată pentru a modifica celulele în afara corpului, sângele, măduva osoasă sau un alt țesut pot fi luate de la un pacient, iar anumite tipuri de celule pot fi separate în laborator. Vectorul care conține gena dorită este introdus în aceste celule. Celulele sunt lăsate să se înmulțească în laborator și apoi sunt injectate înapoi în pacient, unde continuă să se înmulțească și, eventual, să producă efectul dorit.