バージャー病、膠原病により生じる難治性虚血性（非動脈硬化性）下肢潰瘍に対するRE-01細胞治療の第II相医師主導治験を開始 ～CDMOとして治験製品を製造～

ロート製薬株式会社（本社：大阪府大阪市、社長：瀬木英俊）は、順天堂大学医学部附属順天堂医院ほか全国4施設において開始された、難治性虚血性（非動脈硬化性）下肢潰瘍患者を対象とするRE-01（自己末梢血培養単核球細胞群）の有効性および安全性を評価する第II相医師主導治験（PHOENIX-RE Trial）において、株式会社リィエイル（本社：東京都文京区、代表取締役：田中里佳、以下「リィエイル社」）との契約に基づき、治験製品のCDMO業務を担うことをお知らせします。

当社は、リィエイル社との間で製造業務委受託基本契約を締結し、子会社である株式会社ロートセルファクトリー東京（本社：東京都墨田区、社長：杉本昇平、以下「ロートセルファクトリー東京」）にて、治験製品RE-01を製造します。本治験は、先行して実施された第I相医師主導治験に続く第II相試験です。バージャー病および膠原病により生じる難治性虚血性下肢潰瘍患者を対象に、RE-01を用いた治療の有効性および安全性を評価します。標準治療群を対照とする無作為化比較試験として、多施設共同で実施されます。

研究開発の背景

バージャー病や膠原病により生じる難治性虚血性下肢潰瘍は、血管炎や微小血管障害が主な原因となるため有効な治療法が無く、悪化すれば下肢切断を余儀なくされます。発症年齢が若いために、働き盛りの時期から生活困難となることも少なくありません。QOL（Quality of Life：生活の質）の向上、生活困難性・医療費負担の軽減、早期の社会復帰のため、難治性潰瘍を改善し、切断を防ぐ治療法の開発が切望されており、高いアンメットメディカルニーズが存在します。
順天堂大学における研究成果を基盤に、リィエイル社は少量の末梢血から機能的な再生細胞を増幅する培養技術を用いた再生医療等製品の開発を進めています。RE-01については、バージャー病、膠原病により生じる難治性虚血性下肢潰瘍患者を対象とした第I相医師主導治験（複数回投与時の安全性及び有効性を検討する探索的試験、jRCT2033220413）が完了し、再生医療等製品としての更なる開発が期待されています。

治験製品（RE-01）について

RE-01は、順天堂大学大学院医学研究科再生医学 田中里佳教授らの研究グループが開発した培養法を用いて作製される自己末梢血培養単核球細胞群です。患者さんご本人から採取した末梢血のみを原料とし、他家細胞や動物由来の細胞株を用いません。培地交換や継代を行わない短期間の工程で製造され、製造後は冷蔵下で医療機関へ搬送されます。RE-01については、リィエイル社がバージャー病及び膠原病に起因する微小血管障害により生じる難治性虚血性下肢潰瘍を対象疾患として開発を進めています。
当社は、リィエイル社との製造業務受託契約を締結しており、当社子会社のロートセルファクトリー東京にて、治験製品を製造しています。

治験の実施概要

• 目標症例数：10例（RE-01群：5例、標準治療群：5例）
• 治験期間：2026年6月～2028年9月
• 実施医療機関：順天堂大学医学部附属順天堂医院、神戸大学医学部附属病院、群馬大学医学部附属病院、社会医療法人敬和会 大分岡病院

本第II相治験では、従来の治療法では効果が不十分であり、血行再建術の施行が困難なバージャー病及び膠原病に起因する難治性虚血性下肢潰瘍を有する患者さんを対象として、既存の標準治療を継続した上でRE-01を4週間隔で3回投与する群と、既存の標準治療を継続する群へランダムに割り付けを行い、ベースラインから約5か月の時点での有効性及び安全性を比較します。
詳細は臨床研究等提出・公開システム（jRCT）にてご確認ください。
本治験にご協力いただいている皆様に深謝いたします。

本治験における当社の役割

当社は治験製品製造者として当社子会社であるロートセルファクトリー東京にて治験製品RE-01の製造検討や製造、製造物に関する試験・荷造・保管及び送付を担い、試験期間を通じてRE-01を継続的に製造します。

株式会社ロートセルファクトリー東京について