Farmaci, Anelli (FNOMCeO): “Ok AIFA a prima terapia editing genetico è rivoluzione che cambia la vita e ridà speranza a pazienti e SSN”

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• Autore: Ufficio Stampa FNOMCeO
• 19/09/2025

"Il via libera dell'AIFA alla rimborsabilità della prima terapia genica con tecnologia CRISPR-CAS9 è un'ottima notizia, una pietra miliare per la nostra sanità. Il nostro Servizio sanitario nazionale si conferma, ancora una volta, all'avanguardia nel prestare fede e mantenere quelle promesse di universalità, uguaglianza equità e solidarietà che lo hanno generato e che lo sostengono dopo 47 anni. Un grazie per la lungimiranza al Presidente Robert Nisticò e a tutto il Consiglio di Amministrazione".

Così il Presidente della FNOMCeO, la Federazione nazionale degli Ordini dei Medici chirurghi e degli Odontoiatri, Filippo Anelli, all'indomani della delibera con cui il Consiglio di Amministrazione dell'AIFA ha reso rimborsabile Casgevy (exagamglogene autotemcel) indicato per il trattamento della β-talassemia trasfusione dipendente (TDT) e dell'anemia falciforme (SCD), due gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina.

"Si tratta di una terapia innovativa e risolutiva - spiega - che riduce o addirittura elimina la necessità di trasfusioni nella β-talassemia e le crisi vaso-ostruttive dell'anemia falciforme. Una terapia che non solo è in grado di migliorare la vita delle persone ma di cambiarla radicalmente in positivo. Si tratta di un farmaco che viene definito "orfano", in quanto destinato alla cura di malattie "rare". E ieri l'AIFA ha reso rimborsabile anche un altro farmaco orfano, Zynyz (retifanlimab), un anticorpo monoclonale indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel".

"È questo il futuro e il senso - conclude Anelli - del nostro Servizio sanitario nazionale, che mette le innovazioni della scienza e della ricerca a beneficio della salute di ogni persona, un Servizio sanitario nazionale al quale i medici italiani sono fieri di appartenere. Solo un sistema solidale come il nostro può rendere accessibili gratuitamente, coprendone interamente i costi elevati, queste terapie a tutte le persone che ne hanno bisogno, ed è per questo che è il migliore al mondo. La disponibilità per tutti i pazienti eleggibili di questa terapia genica è una rivoluzione, che apre la strada a un'intera generazione di trattamenti basati sull'editing genetico e restituisce un domani e una speranza a migliaia di pazienti e alle loro famiglie".

Ufficio Stampa FNOMCeO
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19 settembre 2025

Autore: Ufficio Stampa FNOMCeO